白血病（Hemophilia），是一类罕见的由血液中都某些ACS缺少引发的病症诱发轻微心血管盲点的遗传性出血性传染病，男女可让发病，但由于守住绝大多数的A型和B型白血病是X染色体隐性遗传疾病，成年人只有装载两个突变才则会发病，而男同性恋只有一个突变就则会发病，因此绝大部分白血病病症为男同性恋。
白血病是最罕见的先天性出血性传染病，出血是该病的主要临床表现。病症往往因ACS不足而非常容易出血且较难心血管，因此，大多数病症都被长期以来限制活动，只能正常上学、外出玩等，甚至于部分白血病重症病症需长期以来卧床，生活质量极其令人震惊。
日前，FDA无限期了 Sigilon Therapeutics 的公司的疗程白血病A型的PVC细胞化学疗法临床试验。受此直接影响，Sigilon 股价大跌25%。
Sigilon Therapeutics 开发计划的编号为 SIG-001 的白血病A型细胞化学疗法，旨在恢复病症诱发ACS的能力，该化学疗法通过将诱发ACSVIII的细胞PVC到一种用半透性保护膜中都，使其免受免疫系统炮击并防范在其周围诱发疤痕秘密组织，停滞诱发ACSVIII。
但是，这项3名白血病A型病症参与的临床试验中都，接受最高剂量疗程的病症体液经常出现了针对ACSVIII的病原体，这意味着，病症自身的免疫系统将其认作外来物质并展开了炮击。
Sigilon 问到，FDA 已要求获取更多关于病症诱发病原体的有可能原因的资讯，都有他们的先辈和最近的HIV情况等等。Sigilon 首席执行官 Rogerio Vivaldi 博士问到，以外正要 与监管管理机构和的公司技术顾问密切合作，对这一事件展开彻底事件调查，以确认病原体的诱发与 SIG-001 化学疗法之间确实存在认知。Sigilon 于2015年成立于澳大利亚马萨诸萨州剑桥市，在曾为风投管理机构 Flagship Pioneering 的默许下，Sigilon 的发展随之，并于2020年12同月在纳斯达克上市。上市之初总资产一时间突破10亿美元，但时至今日已跌去80%。Sigilon 的技术网络服务Sigilon 的技术开发计划管线 白血病突变化学疗法 对于白血病， BioMarin 和罗氏控股的公司 Spark Therapeutics 都在展开突变化学疗法的研究。而在2017年，FDA就曾因病症遇害而无限期了赛诺菲的白血病突变疗程临床试验。其中都实质性最为随之的是 BioMarin ，2020年1 同月，《新英格兰医学期刊》（NEJM）发表了 BioMarin 的白血病A型的突变疗程多年随访事件调查。15名接受AAV突变疗程的轻微白血病A型病症，在疗程2-3年后，甚为显著，且没有经常出现其他轻微过敏反应。据认识到， BioMarin 已向西欧保健食品监理和澳大利亚FDA递交该AAV化学疗法的上市申请者。图表缺少：NEJM参考：相关新闻
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